Bei Kindern ist das Wiskott-Aldrich-Syndrom, eine Immunerkrankung, lebensgefährlich. Behandlungsmethoden sind limitiert. Eine Gentherapie verspricht nun Besserung. Und trotzdem scheint der Weg noch lang.

Wissenschaftler der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben erstmals Kinder mit der Erbkrankheit Wiskott-Aldrich-Syndrom erfolgreich behandeln können. Mit einer Stammzell-Gentherapie ist es den Medizinern nach MHH-Angaben gelungen, die Symptome der Krankheit zu beseitigen. Die jungen Patienten führten auch bis zu vier Jahre nach dem Eingriff ein normales Leben.

"Die Korrektur zeigt sich bei acht von zehn Kindern in allen Blutzellen stabil", teilte ein Kliniksprecher am Donnerstag mit. Ein Patient konnte demnach nicht genug korrigierte Zellen erhalten, ein weiterer entwickelte als Nebenwirkung eine Leukämie.

"Immer Risiko unerwünschter Nebenwirkungen"

"Wir freuen uns alle über diese Erfolge einer neuen und offensichtlich wirksamen Therapie. Dennoch steht die Entwicklung der Gentherapie noch ganz am Anfang", betonte Prof. Christoph Klein von der MHH. Neue Therapien "bergen immer auch das Risiko unerwünschter Nebenwirkungen, die sich leider auch in dieser Studie nicht vermeiden ließen".

Erste Ergebnisse der beiden am längsten erfolgreich behandelten Patienten wuden in der Fachzeitschrift "New England Journal of Medicine" veröffentlicht.

Zu den Symptomen des Wiskott-Aldrich-Syndroms zählen unter anderem schwere wiederkehrende Infektionen wie Lungenentzündungen. Die Erbkrankheit führt unbehandelt im Kindesalter zum Tode. Bislang konnten Kinder nur mit Hilfe einer Transplantation von Blutstammzellen eines Spenders gerettet werden.