FacebookXWhatsAppE-MailLink kopierenArtikel drucken

Teilen

Folgen auf:

Der Schweizer Pharmariese Novartis startet eine neue Phase-III-Studie zum breiteren Einsatz seiner Gentherapie Zolgensma, nachdem die US-Arzneimittelbehörde FDA Beschränkungen dafür aufgehoben hat. Die mit 2,1 Millionen Dollar für eine Einmalbehandlung teuerste Arznei der Welt ist derzeit zur Behandlung der Erbkrankheit spinale Muskelatrophie (SMA) bei Kleinkindern zugelassen, deren schwerste Form meist tödlich verläuft. Novartis will Zolgensma auch bei milderen SMA-Formen bei Patienten im Alter zwischen zwei und 18 Jahren einsetzen. Dazu soll das Mittel, das Babys intravenös erhalten, direkt in den Wirbelkanal gespritzt werden. Wegen Sicherheitsbedenken hatte die FDA entsprechende Tests im Oktober 2019 teilweise gestoppt.