Panorama

Medikament gegen Muskelschwund Teuerste Arznei der Welt kommt nach Europa

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Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene Krankheit bei Kindern. Das Präparat Zolgensma zeigte Erfolge in den USA, jetzt steht die Einführung in Deutschland bevor.

(Foto: imago images / ZUMA Press)

Nach den USA ist das derzeit teuerste Medikament der Welt nun auch in Europa zugelassen. Der Wirkstoff hilft Kleinkindern, die an erblich bedingtem Muskelschwund leiden. Eine Behandlung kostet knapp zwei Millionen Euro.

Das derzeit teuerste Medikament der Welt kann nun auch in Deutschland auf den Markt kommen. Das Arzneimittel namens Zolgensma habe eine vorläufige EU-Zulassung erhalten, bestätigte ein Sprecher der EU-Kommission. Mit Zolgensma werden Babys und Kinder mit einem Gewicht von bis zu 21 Kilogramm behandelt, die an einer spinalen Muskelatrophie (SMA) leiden.

Die Erbkrankheit SMA löst unter anderem Muskelschwund aus. Unbehandelt führt sie oft vor Erreichen des zweiten Lebensjahres zum Tod. Zolgensma ist eine von der Novartis-Tochter Avexis entwickelte Gentherapie. Sie ist in den USA bereits seit einiger Zeit zugelassen und kostet dort laut Listenpreis 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro).

Für Schlagzeilen hatte Zolgensma zuletzt wegen einer Verlosungsaktion von Novartis gesorgt. Bei ihr konnten sich Eltern von erkrankten Säuglingen und Kleinkindern bis 2 Jahren um 100 kostenlose Behandlungen bewerben. Betroffene Eltern, die Gesellschaft für Muskelkranke und Medizinethiker hatten die Verlosungsaktion kritisiert. Sie warfen dem Unternehmen unter anderem eine verdeckte Marketingkampagne und ein Spiel mit Hoffnungen von Eltern vor.

Wann das Medikament konkret in Deutschland auf den Markt kommt, sei noch offen, sagte eine Sprecherin. Nach der offiziellen Markteinführung kann Zolgensma nach Angaben des Verbands der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sofort von Ärzten zu Lasten der GKV verordnet werden.

Im ersten Jahr bestimmt Hersteller den Preis

In den ersten zwölf Monaten nach Markteintritt eines Arzneimittels gelte dabei der vom Hersteller festgelegte Preis, also die 1,9 Millionen Euro, erklärte eine Sprecherin des GKV-Spitzenverbands. Danach wird ein zwischen dem Hersteller und dem GKV-Spitzenverband ausgehandelter Preis gelten. Grundlage für die Verhandlungen ist ein sogenanntes Nutzenbewertungsverfahren. In ihm wird innerhalb von drei Monaten nach Marktzulassung eines neuen Arzneimittels bewertet, ob ein gegebenenfalls behaupteter Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie anerkannt wird.

Das für Zolgensma zuständige Novartis-Unternehmen Avexis rechtfertigt den hohen Preis für sein Medikament damit, dass es im Gegensatz zu einem Konkurrenzprodukt nur einmal verabreicht werden muss und dafür sorgt, dass höhere Kosten vermieden werden könnten. Derzeit kostet Avexis zufolge die Versorgung eines an SMA erkrankten Kindes allein in den ersten zehn Jahren zwischen 2,5 und 4 Millionen Euro. Die Novartis-Sprecherin wies zudem darauf hin, dass das Unternehmen mit Krankenkassen flexible Preismodelle verhandelt. Demnach zahlt Avexis die Kosten für die Therapie bis zu 100 Prozent zurück, wenn sie nicht anschlägt.

Zolgensma zielt nach Angaben von Avexis darauf ab, die genetische Ursache der spinalen Muskelatrophie zu bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten, was das Fortschreiten der Krankheit stoppen soll. In Europa werden laut Avexis jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit spinaler Muskelatrophie geboren.

Quelle: ntv.de, ysc/dpa

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