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Lotterie oder echte Hilfe? Novartis verlost 2-Millionen-Medikament

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Die Verlosung des Millionen-Medikamentes stößt bei vielen Experten auf große Kritik.

(Foto: dpa)

Der Pharmakonzern Novartis verlost ab heute ein zwei Millionen Euro teures Medikament und will es 100 kranken Kindern kostenlos zu Verfügung stellen. Das Mittel soll Patienten mit spinaler Muskelatrophie helfen. Die Aktion stößt allerdings auf große Kritik. Die wichtigsten Fragen und Antworten.

An wen richtet sich die Verlosung?

Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost ab heute Behandlungen für 100 Säuglinge und Kleinkinder bis 2 Jahren. Bewerben konnten sich Familien, deren Kind an spinaler Muskelatrophie (SMA) leidet, und bei denen keine andere Therapie hilft. Das verloste Medikament heißt Zolgensma und wurde im Mai 2019 in den USA zugelassen. In Europa ist das Mittel allerdings noch nicht von den Behörden zugelassen worden.

Was ist eine spinale Muskelatrophie?

Die spinale Musekelatrophie (SMA) ist nach Angaben der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke eine Erkrankung bestimmter Nervenzellen im Rückenmark. SMA beeinträchtigt alle Körpermuskeln und besonders die Schulter-, Hüft- und Rückenmuskulatur. Fast immer führt die Krankheit binnen weniger Jahre zum Tod durch Atemversagen. Eines von 10.000 Neugeborenen leidet unter den Folgen von SMA. In Deutschland werden nach Angaben von Novartis jährlich etwa 50 Kinder mit der schwersten Form der Erkrankung geboren.

Wie wirkt das Medikament?

Das Medikament Zolgensma ist eine Form der Gentherapie und wird einmalig verabreicht. Wie langfristig das Mittel den jungen Patienten helfen kann, ist allerdings noch nicht vollständig bewiesen. Zolgensma soll nach Angaben von Novartis eine permanente genetische Veränderung bewirken. Den meisten jungen Patienten läuft aber die Zeit davon, denn das Mittel darf nur bis zum zweiten Lebensjahr verabreicht werden.

Was ist die Kritik an Novartis?

Der Schweizer Pharmahersteller steht in der Kritik, weil er nicht mehr Dosen des neuen Mittels herstellt, um noch mehr Kindern zu helfen. Novartis rechtfertigt sich damit, dass sich das Unternehmen vor dem Entschluss zum Losverfahren mit einem Ethikrat darüber ausgetauscht habe. Aus Sicht des Konzerns sei ein Losverfahren eine "faire Chance". Eine Novartis-Sprecherin verteidigte die Aktion: "Es ist ein Dilemma. Wir haben einfach nicht so viele Dosen zur Verfügung, wie wir gerne hätten", betont sie.

Die mehr als 100 Dosen zusätzlich zu den zu erwarteten Bestellungen könne das einzige Werk in den USA in diesem Jahr nicht liefern. Für den Preis pro Dosis waren die Kosten für das andere Medikament für SMA-Kinder ausschlaggebend, sagt Dave Lennon, Chef des Herstellers AveXis, der zu Novartis gehört. Zolgensma sei über zehn Jahre gerechnet halb so teuer wie das Medikament Spinraza, das alle vier Monate gespritzt werden muss. Das Unternehmen will das neue Mittel nach eigenen Angaben weltweit so schnell wie möglich zur Verfügung stellen. Gegner der Medikamentenverlosung sprechen allerdings von einer "Überlebenslotterie" und einer reinen Marketingaktion des Pharma-Riesens.

Wie läuft die Verlosung ab?

Eine von Novartis beauftragte Forschungsorganisation zieht heute den ersten Namen eines Kindes, das das Medikament erhält. Alle paar Wochen soll dann eine weitere Ziehung folgen. Wenn das Heimatland des Kindes die Behandlung mit dem noch nicht zugelassenen Medikament erlaubt und ein Behandlungszentrum da ist, kann Zolgensma innerhalb von Wochen verabreicht werden.

Wie viele Bewerbungen sind eingegangen?

Das Unternehmen hat keine Details zu der Anzahl der Bewerbungen bekanntgegeben.

Was könnte Novartis davon haben?

Novartis hat das Medikament noch nicht auf den europäischen Markt gebracht - könnte durch seine Verlosung allerdings den Druck auf die Ländern erhöhen, um sein Medikament zuzulassen. Medizinethiker Norbert W. Paul sieht die klaren Interessen des Pharmaunternehmens: "Novartis unterläuft mit dieser Abgabe aus Mitleid die Zulassung, um einen Fuß im Markt zu haben und so Druck zu machen, dass die Zulassung gar nicht mehr erforderlich zu sein scheint."

Was halten Medizin-Experten in Deutschland davon?

Der Bundesgeschäftsführer der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke, Joachim Sproß, kritisiert das Vorgehen: "Das ist eine Dilemma-Situation auf Kosten der Eltern", sagt er. "Wenn jemand die medizinische Indikation hat, muss er Zugang zu dem Medikament haben." Gesundheitsministerium, Zulassungsstellen, Ärzte und Eltern müssten endlich an einen Tisch kommen, um den besten Weg nach vorn zu finden. "Natürlich freuen wir uns grundsätzlich, dass es Therapien gibt. Da hätte vor fünf Jahren noch niemand mit gerechnet."

Haben Kinder in Deutschland das Mittel erhalten?

Ja, zwei Kinder haben das Medikament in Deutschland aufgrund einer Härtefallregelung ganz ohne Verlosung erhalten. In beiden Fällen hatte die gesetzliche Krankenkasse gezahlt, nachdem die Familien auch die Öffentlichkeit eingeschaltet hatten. Der gemeinsame Bundesausschusses von Ärzten, Kliniken, des Verbands der Universitätsklinika und diverser Kassen hatte sich anschließend bei Gesundheitsminister Spahn über eine "Medienkampagne" beschwert. Es habe Druck auf Kassen und Ärzte gegeben, um eine Härtefalllösung zu erwirken und das nicht zugelassene Medikament zu bezahlen.

Was passiert, falls Kinder aus Deutschland bei der Verlosung gezogen werden?

Das zuständige Paul-Ehrlich-Institut in Langen gibt für eine Verabreichung des Mittels nach einer Auslosung grünes Licht: "Es gibt keine Gründe, dem Härtefallprogramm zu widersprechen", teilte das Institut mit. Das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel ist dafür zuständig, solche Ausnahmeregeln zu genehmigen. Damit können Kinder, die bei der Novartis-Verlosung gewinnen, auch in Deutschland mit dem Medikament Zolgensma behandelt werden, obwohl es in Europa noch nicht zugelassen ist.

Quelle: ntv.de, mit dpa