Die neue Merck-Tochter Merck Serono ist bei der Entwicklung eines Medikaments zur Behandlung der seltenen genetischen Krankheit PKU einen wichtigen Schritt vorangekommen. Eine Phase-III-Studie, in der das Medikament Phenoptin in Kombination mit einer Diät vier- bis zwölfjährigen Patienten verabreicht worden sei, habe positive Ergebnisse gezeigt, teilte der Darmstädter Konzern am Dienstag mit. Alle Studienziele hinsichtlich Wirksamkeit und Sicherheit seien erreicht worden. Die Kinder hätten das Mittel außerdem gut vertragen.

Phenoptin dient zur Behandlung von Patienten mit so genannter Phenylketonurie (PKU), einer genetischen Störung, die durch den Mangel eines bestimmten Enzyms verursacht wird. Bei unbehandelten Kindern kann es zu schweren Entwicklungsstörungen und Hirnschäden kommen. Das Mittel wurde in Zusammenarbeit mit der kalifornischen Firma BioMarin entwickelt. Neue Medikamente müssen vor einem Zulassungsantrag erst drei Phasen der klinischen Überprüfung am Menschen bestehen.

Zulassungsanträge für das Mittel zur Behandlung von PKU sollten nun in den USA und in Europa im zweiten beziehungsweise im dritten Quartal dieses Jahres gestellt werden, teilte Merck weiter mit. BioMarin und Merck Serono schätzen, dass für rund 30 bis 50 Prozent der etwa 50.000 PKU-Patienten in der entwickelten Welt eine Behandlung mit Phenoptin in Frage kommt. Merck Serono besitzt die weltweiten Vermarktungsrechte für das Medikament außerhalb der USA und Japan. BioMarin hält die Rechte in den USA. Nach Merck-Angaben besteht bislang die einzige Behandlung der PKU in einer sehr einschneidenden und mit hohen Kosten verbundenen Diät mit Heilnahrung.

Dem Medikament wurde bereits von der US-Gesundheitsbehörde FDA sowie von der europäischen Arzneimittelbehörde EMEA der so genannte "Orphan-Drug-Status" verliehen. Damit wollen die Arzneimittelbehörden die Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung seltener Krankheiten fördern. Bei einer Zulassung bekäme Phenoptin in den USA eine Marktexklusivität von sieben Jahren zugesprochen, in der EU winkt dann sogar eine exklusive Vermarktung von zehn Jahren. Die FDA habe zudem bereits ein beschleunigtes Zulassungsverfahren (Fast Track) zugesagt.