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Erste Gen-Scheren im Körper Morbus-Hunter-Patient bekommt Gentherapie

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Die Infusion mit den Gen-Scheren läuft. Marcie Humphrey steht ihrem Freund bei.

(Foto: dpa)

Die DNA von Brian Madeux soll mit einer speziellen Gentherapie verändert werden. Der 44-Jährige stimmt als Erster dieser revolutionären Behandlung zu, weil er leben will - ohne Schmerzen.

US-Forscher testen erstmals weltweit eine Gentherapie, bei der winzige Gen-Scheren direkt im Körper des Patienten zum Einsatz kommen sollen. Diese Werkzeuge sollen ein Korrektur-Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes einsetzen, berichtete das UCSF Benioff Children's Hospital in Oakland.

Menschen mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden, auch am Gehirn. Bisher werden sie mit einer regelmäßigen Enzymersatztherapie behandelt. Unbehandelte Patienten verlieren ab dem Zeitpunkt ihrer Geburt ungefähr 20 Punkte ihres Intelligenz-Quotienten pro Jahr.

Madeux ist der erste Patient

Der schwerkranke Patient Brian Madeux erhielt am Montag im Rahmen einer Studie als erster die Infusion: Unschädlich gemachte Viren darin transportierten die Bauanleitungen sowohl für die beiden Genscheren als auch für das fehlende Gen. Erst wenn die Viren in der Leber des Patienten sind, sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlende Gen herstellen. Läuft alles nach Plan, wird das Gen in das Erbgut eingebaut und das bisher fehlende Enzym gebildet. Bisher sehen die Ärzte keine Nebenwirkungen bei Madeux, der sich dazu bereit erklärte, seine DNA verändern zu lassen, weil es sein Leben verlängern und dabei helfen könne, Heilmittel für andere Betroffene zu finden.

"Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen", sagte der behandelnde Arzt Paul Harmatz. Patient Madeux ist hoffnungsvoll: "Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben." Madeux ist im letzten Jahr fast an einer Bronchitis, die sich zu einer Lungenentzündung entwickelt hatte, gestorben.

In ungefähr drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat. Ist die erste Anwendung erfolgreich, sollen bis zu neun weitere Patienten diese Therapie bekommen.

Quelle: n-tv.de, jaz/dpa

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