Bislang bekommen Menschen, die unter der sogenannten Bluterkrankheit leiden, regelmäßig Infusionen. Ein neues Medikament des australischen Arzneimittelhersteller CLS Ltd macht diese Prozedur überflüssig. Doch die neue Therapiemethode hat ihren Preis.

Bislang kostete eine Spritze des teuersten Medikaments der Welt 2,1 Millionen Dollar. Das Mittel Zolgensma des Pharmariesen Novartis wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen Erbkrankheit, die unbehandelt meist zu einem frühzeitigen Tod führt, angewendet. Diese Rekordsumme wird jetzt noch übertroffen: Der australische Arzneimittelhersteller CLS Ltd verlangt für sein Mittel Hemgenix gegen die Bluterkrankheit Hämophilie B rund 3,4 Millionen Dollar - für eine einzige Dosis. Das Mittel muss laut Unternehmensangaben nur einmal verabreicht werden und reduziert zu erwartende Blutungen im Laufe eines Jahres um 54 Prozent.

Panorama 26.06.22

Teuerstes Medikament der Welt Ägypten sammelt zwei Millionen Euro für krankes Kind

"Der Preis ist zwar etwas höher als erwartet, aber ich glaube, dass es eine Chance hat, erfolgreich zu sein", zitiert das Finanzportal "Bloomberg" Brad Loncar, einen Biotechnologie-Investor. Einerseits seien die bestehenden Medikamente ebenfalls sehr teuer, andererseits würden Hämophiliepatienten ständig in Angst vor Blutungen leben. Dass die Preisgestaltung gerade für neue Medikamente ein heikles Thema ist, hat zuletzt das Medikament Aduhelm von Biogen Inc. gegen Alzheimer in den USA gezeigt: Die hohen Kosten trugen dazu bei, dass das Medikament gefloppt ist.

Wissen 25.07.22

Gerinnungsfaktor IX eingebaut Forschungsteam gelingt Heilung von Blutern

Laut Peter Marks, Direktor beim US-Zentrum für biologische Bewertung und Forschung, gibt es zwar bereits Fortschritte bei der Behandlung von Hämophilie. Die Maßnahmen, die zur Vorbeugung und Behandlung von Blutungen erforderlich sind, beeinträchtigen ihm zufolge die Lebensqualität der Patienten. Hemgenix stelle einen wichtigen Fortschritt bei der Entwicklung innovativer Therapien für die von der Krankheit betroffenen Menschen dar, zitiert ihn "Bloomberg".

Hämophilie-Patienten werden die fehlenden Proteine, sogenannte Gerinnungsfaktoren, die der Körper zur Bildung von Blutgerinnseln und zur Blutstillung benötigt, bislang per Infusion zugeführt. Bei Hemgenix wird stattdessen ein Gen, das die fehlenden Gerinnungsfaktoren produzieren kann, in die Leber eingebracht, wo es mit der Herstellung des zuständigen Proteins beginnt.