Wissen

Gerinnungsfaktor IX eingebaut Forschungsteam gelingt Heilung von Blutern

108744726.jpg

Schon kleine Verletzungen können für Bluter gefährlich werden.

(Foto: dpa)

Artikel anhören
Diese Audioversion wurde mit Sprachproben unserer Moderatoren künstlich generiert.
Wir freuen uns über Ihr Feedback zu diesem Angebot.

Hämophilie ist eine Erbkrankheit, unter der die Betroffenen lebenslang leiden. Bei ihnen ist die Gerinnungsfähigkeit des Blutes gestört. In einer Studie gelingt es einem Forschungsteam, die Produktion des Gerinnungsproteins anzulegen - und das dauerhaft.

Einem britischen Forschungsteam ist es mit einer neuartigen Therapieform gelungen, Menschen zu heilen, die an der sogenannten Bluterkrankheit leiden. Von Hämophilie Betroffene sind meist nicht in der Lage, genug des sogenannten Gerinnungsfaktors IX zu produzieren. Das führt auch im Fall von eher kleinen Verletzungen dazu, dass die Blutung nicht durch Gerinnung zum Erliegen kommt. Zu den Symptomen in schweren Fällen gehören häufige spontane Blutungen und anormale Blutungen nach kleineren Verletzungen, Operationen oder Zahnextraktionen, die sogar tödlich verlaufen können.

Bisher wird Hämophilie B mit Gerinnungsfaktor-IX-Infusionen, auch Substitutionstherapie genannt, behandelt. Diese müssen ein- bis zweimal wöchentlich verabreicht werden. Manchmal werden sie auch "nach Bedarf" verabreicht, um eine anhaltende Blutungsepisode zu behandeln.

Seit Jahren wird an Möglichkeiten geforscht, die auf eine dauerhafte Heilung der lebenslang bestehenden Erbkrankheit abzielen. Für die aktuelle Studie hatten die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler zehn Patienten eine einzige Gentherapie-Injektion verabreicht. So schleusten sie ein künstliches Virus in den Körper ein, das mit den Bestandteilen des fehlenden Faktors IX ausgestattet ist. Das Virus liefert die Information über die hinzugefügten Bestandteile anschließend an die Leber, welche dann von sich aus mit der Produktion des Gerinnungsproteins beginnt.

Anhaltender Erfolg

Bei neun der zehn Patienten mit Hämophilie B führte die Injektion zu dauerhaft normalen Faktor-IX-Spiegeln. Sie konnten auf die bis dahin notwendige wöchentliche Ersatztherapie verzichten, berichten die Forschenden in ihrer Studie, die im "New England Journal of Medicine" veröffentlicht wurde. Nach 26 Wochen wurden die Patienten in eine Langzeit-Studie aufgenommen, in der die Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Proteinexpression über 15 Jahre bewertet wird. Die Ergebnisse waren auch bei einer durchschnittlichen Nachbeobachtungszeit von 27 Monaten immer noch nachweisbar.

Lediglich ein Patient von zehn musste die Faktor-IX-Ersatztherapie wieder aufnehmen. Ein Patient, der erfolgreich an der Studie teilgenommen hat, berichtete laut BBC davon, dass sich sein Leben inzwischen "völlig normal" anfühle. Dazu gehöre unter anderem, dass er Ski laufen und Motorrad fahren könne.

Die in Großbritannien durchgeführte Studie wurde vom University College of London gesponsert und von Freeline Therapeutics, dem Biotechnologieunternehmen hinter der Therapie, finanziert. Die Erstautorin der Studie, Pratima Chowdary vom Royal Free Hospital und University College London, sagt der BBC, ihre Forschungsgruppe sei "von den Ergebnissen sehr begeistert". Etwa ein Jahr nach der Therapie habe es bei den Betroffenen einen "transformierenden Effekt" gegeben, als den Menschen plötzlich klar wurde, dass sie sich um ihre Erkrankung keine Sorgen mehr machen müssten.

Quelle: ntv.de, sba

ntv.de Dienste
Software
Social Networks
Newsletter
Ich möchte gerne Nachrichten und redaktionelle Artikel von der n-tv Nachrichtenfernsehen GmbH per E-Mail erhalten.
Nicht mehr anzeigen