Göttinger Mediziner haben eine Gentherapie gegen eine tödliche Erbkrankheit entwickelt. Betroffene, die unter der so genannten Molybdän-Cofaktor-Defizienz leiden, sterben meist schon im Alter von sieben bis zwölf Jahren. Den Forschern ist es nun gelungen, das Leben von erkrankten Mäusen deutlich zu verlängern.

Die Erbkrankheit ist sehr selten und galt bislang als unheilbar. Weltweit sind etwa 1000 Patienten betroffen. Ursache der angeborenen Stoffwechselerkrankung sind Fehler in der Erbinformation - bei zwei Dritteln der Patienten ist das Gen MOCS1 betroffen. Die Patienten bilden deshalb keinen Molybdän-Co-Faktor (MOCO). Dies ist ein kleines Molekül, das sich mit verschiedenen lebenswichtigen Proteinen verbindet. Ohne den Faktor versagt beispielsweise das Enzym zur Entgiftung von Sulfit - die giftige Substanz reichert sich in der Folge im Körper und im Gehirn an.

Mit Hilfe spezieller Viren sei es jetzt gelungen, die fehlerhafte Information im Gewebe von Mäusen gezielt zu ersetzen, berichtet das Forschungsteam der Universität Göttingen. Die erbkranken Mäuse hätten sich anschließend normal entwickelt. Die Methode könne möglicherweise auch bei Menschen eingesetzt werden.